Nuevo tratamiento para la sobrecarga de hierro crónica
Ya está disponible en nuestro país una nueva formulación de la droga que cambió el tratamiento de la sobrecarga de hierro, una condición severa que afecta fundamentalmente a quienes -por diferentes enfermedades de base- deben someterse a transfusiones de sangre periódicas, lo que les eleva la presencia de hierro en la sangre a niveles tóxicos que el cuerpo no tiene la capacidad natural de eliminar. Hasta hace una década, se trataba con una bomba de infusión 12 horas seguidas 5 veces a la semana. Desde 2006, los pacientes cuentan con el deferasirox en forma de tableta dispersable en agua. Si bien éste marcó un antes y un después con respecto a las infusiones, el comprimido recubierto que acaba de presentarse en Argentina es más valorado por los pacientes, favorece la adherencia y mejora la tolerancia gastrointestinal.
Éste es un ejemplo más de las implicancias de los avances en investigación y desarrollo de la ciencia para alcanzar mejoras que impacten en la vida de las personas. En el pasado, el tratamiento de este exceso de hierro en sangre era muy demandante y engorroso, lo que atentaba contra su cumplimiento y los pacientes con baja adherencia veían comprometidos sus órganos vitales y tenían una expectativa de vida más baja.
“Los tratamientos ‘quelantes’, que eliminan la sobrecarga de hierro, logran un excelente control y evitan las complicaciones relacionadas a la sobrecarga. Es importante tener en cuenta la importancia de un exhaustivo monitoreo de la sobrecarga de hierro, realizando controles anuales para ver si el paciente tiene que aumentar, disminuir o suspender el tratamiento”, sostuvo el Guillermo Drelichman Jefe del Servicio de Trasplante de Médula Ósea del Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez.
El excedente de hierro, si no es eliminado adecuadamente, va acumulándose en distintos órganos y tejidos. En el corazón, está asociado con el desarrollo de arritmias e insuficiencia cardiaca y es la principal causa de muerte en pacientes con talasemia mayor. También aumenta la susceptibilidad a infecciones por supresión de la respuesta.
Otras complicaciones que pueden surgir como consecuencia de la sobrecarga de hierro son la hipertensión pulmonar, hipogonadismo, trombosis, osteopatías, hipotiroidismo, fibrosis hepática y cirrosis, y cada una de ellas puede tener consecuencias graves.
Consultado sobre los síntomas que pueden llevar a la sospecha de la sobrecarga de hierro, Drelichman expresó que “desgraciadamente, aparecen tardíamente: cuando el paciente ya tiene una sobrecarga importante y crónica. A esta afección se la denomina ‘el enemigo oculto’, justamente porque su clínica es silenciosa. Solamente se puede detectar tempranamente con estudios muy específicos. Los síntomas más frecuentes de aparición tardía son disminución del crecimiento, diabetes, dificultades en la fertilidad, trastornos hepáticos y cardiológicos”.
Deferasorx en tabletas dispersables vs. comprimidos recubiertos
En un estudio de fase II (denominado ECLIPSE F2201) se comparó la presentación de comprimidos recubiertos con la de tabletas dispersables en agua. A los participantes se les realizó un cuestionario de satisfacción en el cual se constató una mayor preferencia por la nueva presentación que facilita la adherencia y más satisfacción debido al gusto y tolerancia gastrointestinal.
Entre los resultados del estudio, se observó que el perfil de seguridad era similar y que la incidencia de eventos adversos gastrointestinales severos fue menor en el grupo tratado con la nueva presentación. A su vez, se evidenció una reducción de los niveles de una proteína relacionada con el hierro (ferritina sérica) aún mayor en los pacientes tratados con los comprimidos recubiertos (-14% vs. -4%).
El Drelichman, destacó que “entre los beneficios de los comprimidos orales recubiertos, se encuentra que se pueden tomar enteros sin necesidad de dispersar (como el anterior). Al tomarlo entero, no se pierde ninguna partícula del comprimido mal dispersado que pueda quedar suspendida en el vaso. Asimismo, si el paciente no puede tragarlo, lo puede triturar y administrar con alimentos blandos como yogur o puré de manzanas. No es necesario entonces tener el estómago vacío como en la presentación anterior”.
Miguel Bongiorno, presidente de la Asociación Talasemia Argentina (ATA), afirmó que “es muy positivo que se siga avanzando para lograr una mejor calidad de vida de los pacientes que deben someterse a transfusiones con frecuencia. Desde ATA, estamos comprometidos con la concientización de la talasemia y con el apoyo a pacientes y familiares para que tengan una mejor calidad de vida, por lo que consideramos muy positivo que los pacientes puedan contar con más y mejores herramientas, que permitan lograr una mayor adherencia al tratamiento”.
“Otro aspecto, sobre el que nunca está de más hacer hincapié, es en la necesidad de que más personas se comprometan como donantes de sangre habituales, porque es mucha la necesidad para las distintas condiciones que requieren transfusiones sanguíneas frecuentes”, agregó Bongiorno.